Ministerio de Ciencia e Innovación

Smart-4-Fabry lanza un nuevo vídeo para conocer más sobre la enfermedad

CIBER | martes, 26 de enero de 2021

El proyecto europeo Smart-4-Fabry ha lanzado un nuevo vídeo para conocer más sobre  Fabry, una enfermedad rara originada por un trastorno por almacenamiento lisosómico y que actualmente carece de un tratamiento totalmente eficaz.

Las personas que padecen la enfermedad de Fabry tienen una deficiencia de la actividad de la enzima GLA que da como resultado la acumulación celular de glucoesfingolípidos neutros, lo que conduce a una vasculopatía generalizada con particular detrimento de los riñones, el corazón y el sistema nervioso central.

Con el proyecto Smart-4-Fabry, financiado con fondos europeos y coordinado por el CIBER-BBN, se quiere obtener una nueva nanoformulación de GLA mediante nanocápsulas, que mejorará la tolerancia y eficacia en comparación con el actual tratamiento de sustitución enzimática con GLA no formulado. Gracias a este proyecto se podrá reducir considerable el costo del tratamiento de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Más información en la web del proyecto https://smart4fabry.eu/